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Zolgensma: Gentherapie-Medikament sorgt für Aufsehen

Nurse giving an injection

Das Gentherapie-Medikament Zolgensma soll laut Herstellerangaben bei einer seltenen Erbkrankheit helfen. Nun sind jedoch zwei Kinder nach der Behandlung gestorben. Trotzdem spricht der Hersteller Novartis weiterhin von einem „insgesamt günstigen Nutzen-Risiko-Profil“.

Die beiden Kinder sind nach der Behandlung mit Zolgensma an akutem Leberversagen gestorben, wie der Pharmakonzern am Freitag in einer Stellungnahme bestätigte. Der Konzern teilte in diesem Zusammenhang mit, dass man diese Vorfälle zum Anlass nehme, die „Kennzeichnung zu aktualisieren, um darauf hinzuweisen, dass über tödliches, akutes Leberversagen berichtet wurde“.

Novartis weiter von Zolgensma überzeugt

Weiter hieß es in der Novartis-Mitteilung, dass man weiterhin fest „an das insgesamt günstige Nutzen-Risiko-Profil“ des Mittels glaube. Schließlich seien mit ihm „bis heute weltweit mehr als 2.300 Patienten in klinischen Studien, im Rahmen von Managed-Access-Programmen und im kommerziellen Umfeld behandelt worden“. Das akute Leberversagen sei eine bereits bekannte Nebenwirkung von Zolgensma. In der Produktkennzeichnung werde diese Nebenwirkung schon hervorgehoben.

Die beiden jetzt bekannt gewordenen Todesfälle ereigneten sich in Russland und Kasachstan. Beide Kinder waren einige Wochen nach der Therapie mit Zolgensma mit Steroiden behandelt worden. Diese sollten etwaige Risiken minimieren. Laut Novartis waren es die ersten tödlichen Fälle von akutem Leberversagen.

Wofür wird das Gentherapie-Medikament genutzt?

Das Gentherapie-Medikament Zolgensma wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie eingesetzt. Die seltene Erbkrankheit löst Muskelschwund aus. In ihrer schwersten Form endet sie bereits mit zwei Jahren tödlich. Das Mittel zielt laut Novartis-Tochter Avexis darauf ab, die genetische Ursache für die Erkrankung zu bekämpfen. Dafür wird die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt.

Für die Therapie wird das Genmedikament einmalig intravenös verabreicht. Es soll eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen der Patienten bringen, so dass das Fortschreiten der Krankheit gestoppt wird. Bereits im Mai 2019 wurde das Mittel in den USA zugelassen. In der EU darf es ebenfalls zum Einsatz kommen.

Allerdings ist Zolgensma mit Kosten von zwei Millionen US-Dollar auch die teuerste einmalige Therapie weltweit. Zudem gibt es nur noch zwei weitere Medikamente von Roche und Biogen, die zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen sind.

Laut Avexis werden in Deutschland jährlich rund 500 bis 600 Kinder mit der Erkrankung geboren. Allerdings ist es auch in der Vergangenheit schon immer wieder zu Diskussionen über mögliche Sicherheitsrisiken gekommen.

Quelle: dpa