Der Pharmakonzern Bayer aus Leverkusen will jetzt das Geschäft mit Mitteln gegen die Bluterkrankheit weiter ausbauen. Eigens dafür kauft das Unternehmen eine neue Gentherapie von Dimension Therapeutics aus Cambridge bei Boston zu. Wie Bayer am Montag bestätigte, kann sich das Unternehmen auf bis zu 232 Millionen Dollar freuen. Voraussetzung dafür ist allerdings, dass bestimmte Forschungs- und Vermarktungsziele erreicht werden.
Außerdem erhält Dimension Therapeutics eine Vorauszahlung in Höhe von 20 Millionen Dollar. Grund für die große Investition von Bayer ist, dass das Unternehmen schon jetzt gute Umsätze mit Mitteln gegen die Bluterkrankheit erzielt. Das Medikament Kogenate beispielsweise wird erfolgreich gegen die Erbkrankheit eingesetzt. 2013 konnte alleine damit ein Umsatz von 1,2 Milliarden Euro erzielt werden.
Die Bluterkrankheit – ein großes Problem
Menschen, die unter der Bluterkrankheit, im Fachjargon als Hemophilie A bekannt, leiden, fehlt der Blutgerinnungsfaktor VII. Zum Teil ist er sogar vorhanden, wird aber nur fehlerhaft gebildet. In der Folge verlängern sich Blutungen nach Verletzungen drastisch und können nur extrem schwer gestoppt werden. Bayer bietet mit seinem Mittel Kogenate Abhilfe für Betroffene, befindet sich dabei aber im direkten Konkurrenzkampf mit Firmen wie Baxter aus den USA oder Novo Nordisk aus Dänemark.
Das Unternehmen Dimension Therapeutics hat sich auf die Entwicklung von Gentherapien gegen seltene Krankheiten spezialisiert. Dafür arbeitet man auf Basis bestimmter Viren. Bei der Bluterkrankheit hat man ein Verfahren entwickelt, mit dem das defekte Blutgerinnungsgen durch ein intaktes ersetzt werden soll. Die Viren werden dabei als Transportmittel für die gesunden Gene eingesetzt.
Die Gentherapie gegen die Bluterkrankheit braucht noch viele Tests
Bevor ein Medikament auf dem Markt zugelassen wird, muss es insgesamt drei Phasen der klinischen Tests am Menschen durchlaufen. Aktuell steckt man noch in den vorklinischen Prüfungen. Sollten allerdings die vorklinischen und ersten klinischen Tests erfolgreich sein, so will Bayer die Verantwortung für die klinische Entwicklung in Phase III übernehmen. Außerdem soll der Konzern die Zulassungsträge stellen und im Gegenzug die weltweiten Vermarktungsrechte an dem Medikament erhalten. Die US-Firma erhält Lizenzgebühren, mit denen sie an den Umsätzen beteiligt wird. Aufgrund der noch sehr frühen Untersuchungsphase dürften aber noch mehrere Jahre ins Land gehen, bevor Bayer mit einem Gentherapie-Medikament gegen die Bluterkrankheit vorgehen kann.
Die Gentherapie gewinnt an Bedeutung
In den vergangenen Jahren musste die Gentherapie in der Pharmabranche einige Rückschläge hinnehmen, dennoch gilt sie in diesem Bereich als wichtiger Hoffnungsträger für die Zukunft. Beispiele dafür gibt es viele.
So ist UniQure, ein niederländisches Unternehmen, mit dem Partner Chiesi gerade dabei Glybera für den europäischen Markt zuzulassen. Das Gentherapie-Medikament soll die Lipoprotein-Lipase Defizienz (LPLD), eine sehr seltene Krankheit, bekämpfen können.
Blubird Bio ist eine US-amerikanische Biotechfirma, die aktuell positive Studienergebnisse für eine weitere Gentherapie-Arznei veröffentlichen konnte. Das hat den Aktienkurs des Unternehmens sofort beflügelt.
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